疼痛治療的基因療法

靶向NAV1.7蛋白進行疼痛研究

Moreno是《科學轉化醫學》(Science Translational Medicine)上發表的一項新研究的第-一作者，該研究人員利用基于CRISPR的基因編輯開發了一種新型基因療法，以減輕小鼠的疼痛。

這個概念是在莫雷諾(現在是Navega Therapeutics的共同創始人兼首-席執行官)在圣地亞哥大學UC的Prashant Mali教授實驗室攻讀博士學位時誕生的。她確定了一份研究論文，討論沒有痛苦的個體的基因突變。突變使稱為NaV1.7的蛋白質失活，該蛋白質是SCN9A編碼的鈉離子通道基因，涉及疼痛信號通路。攜帶此突變的患者出現先天性鎮痛或先天性疼痛不敏感(CIP)(無法感覺到身體疼痛)的醫學癥狀。聽起來很合乎需要，但缺乏疼痛意識通常會導致傷口積聚的可能性增加，使用壽命縮短。

痛苦具有諷刺意味。這是一種普遍的經驗，我們所有人在生活中的某個時刻都可以忍受，但這也是高度主觀的。您的痛苦經歷不可能與另一個人相同。

除其他因素外，這種主觀性使疼痛成為在生理學水平上進行研究和理解的具有挑戰性的話題。隨后，近幾十年來，我們在治療疼痛(尤其是慢性疼痛)方面的能力進展緩慢。

根據國家衛生統計中心的數據，慢性疼痛和高影響力的慢性疼痛是成年人尋求醫療服務的-常見原因。目前，嚴重疼痛的治療通常主要由阿片類藥物組成，可能會上癮。

在2017年，美國衛生與公眾服務部(HSS)宣布，廣泛使用阿片類藥物是一項公共衛生緊急情況，并指出“在明確這些類藥物的使用處方數量增加之前，已廣泛濫用了處方類和非處方類阿片類藥物的確可能非常容易上癮”。2019年，前一年有160萬人患有阿片類藥物使用障礙，1,010萬人濫用了處方阿片類藥物。

安全有效的阿片類藥物替代品對于緩解疼痛患者而無上癮風險是必要的。“基因療法代表了解決這些障礙的新途徑，”來自美國生物工程學界的校友安娜·莫雷諾(Ana Moreno)說。加州大學圣地亞哥雅各布理工學院。